Chystáte se vyrazit na výlet, najít si novou práci nebo si jít o víkendu zahrát fotbal? Přemýšlíte, který způsob léčby hemofilie je pro vás nejvhodnější? Uvažujete, který bude nejlépe vyhovovat vašim ambicím a dá vám svobodu vést život, jaký si přejete? Volba typu léčby je závažné rozhodnutí a k nalezení nejlepší varianty budete potřebovat dostatek informací. V každém případě je důležité, abyste se svým lékařem vše podrobně probrali, abyste měli dostatek informací a mohli se rozhodnout pro léčbu, která pro vás bude vhodná.

Na způsob léčby, který jste si napoprvé zvolili, nejste vázáni navždy. Pokud vám nevyhovuje, ve většině případů můžete přejít na jiný, vhodnější. Nebudete sami – většina hemofiliků v průběhu života způsob léčby změní.¹

V současné době neexistují závažné důkazy o bezpečnostních rizicích spojených s přechodem z jednoho faktorového přípravku na jiný. Pouze se doporučuje po změně absolvovat vyšetření a kontroly kvůli možnému rozvoji inhibitorů.^{1, 2, 3}

 Co jsou to inhibitory a proč je nutné je sledovat, když změníte léčbu? Zmiňujeme je zde kvůli rozšířenému přesvědčení, že změna léčby může zvyšovat riziko vzniku inhibitorů. 

Ve skutečnosti takové riziko závisí na řadě různých faktorů, některé z nich s vaší léčbou nijak nesouvisejí. ¹Jak jsme již zmínili, řada hemofiliků v průběhu léčby přechází na jiné koncentráty srážecího faktoru .¹ U naprosté většiny pacientů taková změna k rozvoji inhibitorů nevede. ³

Světová hemofilická federace (WFH) doporučuje, aby lidé s hemofilií, kteří přejdou na nový srážecí faktor, byli sledováni právě kvůli možnému vzniku inhibitorů.³ Máte-li obavy nebo se potřebujete na něco z toho doptat, promluvte si se svým lékařem, poskytne vám veškeré potřebné informace. 

Abyste mohli využít příležitosti, které život nabízí, potřebujete se se svojí léčbou cítit bezpečně a komfortně. Jestliže uvažujete o změně léčby, obraťte se na svého lékaře co nejdříve. Ten posoudí vaši osobní situaci i zdravotní stav a rozhodne, zda je změna léčby žádoucí.⁴ Následně dohlédne na to, aby případná změna proběhla hladce a bez komplikací. ⁴

Máte-li sebemenší obavy týkající se bezpečnosti léčby, je dobré se dozvědět co nejvíce o procesu schvalování léčivých přípravků, kterým byla schválena i vaše léčba. Budete tak lépe připraveni na diskusi s lékařem nebo sestrou a budete mít větší důvěru ve zvolený způsob léčby nebo v terapii, kterou zvažujete. 

Všechny léčebné metody (jako například EHL, tedy faktory s prodlouženým poločasem účinku) tímto náročným schvalovacím procesem prošly. Dříve, než je vůbec nový koagulační faktor přijat ke schvalování, musí absolvovat mnoho kol klinických a laboratorních testů. Ty mohou trvat až deset let a obvykle se provádějí nejméně na sto pacientech u hemofilie typu A a na čtyřiceti pacientech u hemofilie typu B.

Teprve po dokončení těchto testů posoudí nezávislý úřad, zda je přípravek způsobilý k využití v lékařské praxi. Po schválení se stále průběžně vyhodnocuje jeho účinnost a bezpečnost pro pacienty. Pak se uskuteční další, rozsáhlejší studie s větším počtem pacientů (nejméně 200).^{3, 7} Můžete si tedy být jisti, že léčbu můžete bezpečně užívat. 

Reference

1. Iorio I, Puccetto P, Makris M. Clotting factor concentrate switching and inhibitor development in hemophiliaA. Blood. 2012;120:720–727.
2. Coppola A, Marrone E, Conca P, Cimino E, Mormile R, Baldacci E, et al. Safety of switching factor VIII products in the era of evolving concentrates: myths and facts. Semin Thromb Hemost. 2016;42:563–576.
3. World Federation of Hemophilia. Guidelines for the management of haemophilia. 2nd edition. 2012. Available at: https:// www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf. Accessed: June 2019.
4. Harrington C, Hay C, Vidler V, Dattani R, Heygate K. Switching factor products: selecting patients and managing the process. Journal of Haemophilia Practice. 2014;1:24–29.
5. Hay CR, Palmer BP, Chalmers EA, Hart DP, Liesner R, Rangarajan S, et al. The incidence of factor VIII inhibitors in severe haemophilia A following a major switch from full-length to B-domain-deleted factor VIII: a prospective cohort comparison. Haemophilia. 2015;21:219–226.
6. European Medicines Agency. Guideline on the clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor VIII products EMA/CHMP/BPWP/144533/2009. 2011. Available at: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2011/08/WC500109692.pdf. Accessed: June 2019.
7. European Medicines Agency. Guideline on clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products EMA/CHMP/BPWP/144552/2009 Rev. 1, Corr. 1 *. 2015.

NP-10732, březen 2022